Mucoviscidose : une lueur d’espoir

Le Miglustat sera-t-il capable de remettre d’aplomb la fameuse protéine CFTR qui fonctionne mal chez les patients atteints de mucoviscidose ? La découverte de cette molécule permettant de combattre les origines de la maladie, annoncée le 1er octobre dernier par l’équipe du professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers), donne en tout cas de l’espoir à de nombreuses familles. Le Miglustat a été repéré grâce à la technique du criblage à haut débit, une technologie de pointe qui permet de tester en peu de temps un grand nombre de molécules sur un processus biologique. Par chance, cette molécule existe déjà sur le marché pour le traitement d’une autre pathologie."Par cette découverte, nous avons gagné 5 ans sur le processus habituel de développement d’un médicament (de 5 à 10 ans habituellement)", explique le professeur Frédéric Becq. Place maintenant à la phase décisive de l’essai clinique – sur des malades –, menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion1, qui se déroulera en Espagne dans les mois à venir et mobilisera 25 patients porteurs de la protéine CFTR présente chez 70 % des patients atteints de mucoviscidose. Ses résultats devraient être connus à la fin 2008. B.F.