Une équipe lilloise de l’Inserm et le centre hospitalier universitaire de Lausanne (Suisse) viennent de mettre en évidence le rôle de l’hormone gonadolibérine (également connue sous le sigle GnRH pour Gonadotropin-Releasing Hormone) dans l’amélioration des fonctions cognitives d’un petit groupe de patients porteurs de trisomie 21. Dans le syndrome de Down qui résulte de la trisomie 21, un déclin des capacités cognitives est constaté chez 77 % des patients, avec des symptômes proches de ceux de la maladie d’Alzheimer. D’abord observé dans un modèle murin de trisomie 21, le dysfonctionnement des neurones à GnRH induisant des troubles cognitifs a ensuite été établi chez 7 patients qui ont testé une thérapie basée sur l’injection pulsatile de GnRH. Celle-ci a montré que « La remise en fonction d’un système GnRH physiologique permet de restaurer les fonctions cognitives et olfactives chez la souris », indique l’Inserm dans un communiqué*. En établissant un parallèle avec une pathologie rare – la déficience congénitale de GnRH qui conduit à une absence de puberté spontanée et qui est généralement traitée par GnRH pulsatile –, les chercheurs ont décidé de tester l’efficacité du même traitement sur les déficits cognitifs et olfactifs de souris trisomiques, avec des résultats positifs au bout de 15 jours. L’étape suivante a consisté à mener un essai clinique pilote sur 7 patients, avec une injection sous-cutanée de GnRH toutes les deux heures pendant 6 mois, à l’aide d’une pompe programmée et placée sur le bras. Chez 6 patients sur 7, les performances cognitives ont été augmentées avec un changement de connectivité fonctionnelle observée par imagerie cérébrale. Ces données suggèrent que le traitement par GnRH agit sur le cerveau en renforçant la communication entre certaines régions du cortex. Une étude plus vaste, incluant également des femmes, va voir le jour pour confirmer l’efficacité du traitement chez les patients atteints de trisomie 21 mais aussi pour d’autres pathologies neurodégénératives telles que la maladie d’Alzheimer.